
如果你在爱尔兰生活过几年,大概率都有过一种无奈的体验:
不是看不上医生,而是排不上。不是没有治疗方案,而是等不到。
有时候等一个专科预约要几个月,有时候等一次检查要大半年,等着等着,很多人甚至已经习惯了。
但对于一些罕见病患者来说,等待从来不只是麻烦,而是真正意义上的和时间赛跑。
最近,爱尔兰政府终于承认了这个问题。
据RTE报道,卫生部长詹妮弗·卡罗尔·麦克尼尔已经批准启动对爱尔兰新药审批体系的全面审查,目标很直接:
看看为什么一些已经存在的药物,进入爱尔兰医疗系统后还要等那么久,以及有没有办法让患者更快拿到药。
这条新闻之所以受到广泛关注,不只是因为一次制度审查,而是因为过去几年,关于“药到了,病人却还在等”的争议实在太多了。
不少患者家庭一直在质疑,为什么同样一种药,在英国、德国甚至其他欧洲国家已经投入使用,爱尔兰患者却还要继续等待审批。
而对于一些罕见病儿童来说,最残酷的地方就在于,审批流程不会因为病情发展而暂停计时。每耽误一天,身体功能都可能进一步恶化。
所以,爱尔兰政府这次启动的审查,其中一个重要目标就是把药物报销审批时间控制在180天以内,同时研究建立“提前使用计划”,让部分患者在审批尚未全部完成前,也有机会率先接受治疗。
巧合的是,就在政府宣布启动审查的同时,一个让很多家庭等待已久的好消息也传来了。
HSE药物小组日前建议批准一种名为Givinostat的新药,这是一款用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。
这是一种严重的遗传性肌肉疾病,患者肌肉会不断退化,随着年龄增长,逐渐失去行走能力,最终影响心肺功能。目前这种疾病主要影响男童。
根据估计,爱尔兰大约有120名男孩患有杜氏肌营养不良症。
虽然这个药无法治愈疾病,但有望减缓病情恶化速度,因此被不少患者家庭视为期待已久的重要治疗选择。
目前,这项建议还需要经过最后审批程序才能正式落地。卫生部长表示,希望患者能在未来几周内获得药物,但具体时间仍取决于后续流程和供应情况。
对于很多关注这件事的人来说,这或许不仅仅是一款药物即将获批那么简单。更重要的是,爱尔兰政府终于开始重新审视整个审批体系。
毕竟,医疗体系里最让人焦虑的,很多时候不是没有办法,而是明明知道办法在那里,却总是在等待。