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在爱尔兰,一些急需救命药的患者,常常要等上几年,才能真正用上已经获批的新药。
一项旨在解决这一问题的“提前用药机制”正在推进中。
这项机制由爱尔兰国家卫生部门和制药公司合作研究,让昂贵的新药在正式完成审批和价格谈判之前,就能先让患者使用。
爱尔兰国家药物经济学中心负责人Michael Barry教授在议会卫生委员会上透露,这项机制正被“认真研究”,预计会从癌症药物开始试点。
他也强调,长期来看,应该覆盖其他疾病领域,而不只局限在癌症治疗。
那么目前的用药体系到底存在哪些问题?
首先是“等得太久”。
爱尔兰罕见病组织Rare Diseases Ireland首席执行官Vicky McGrath表示,过去五年,欧洲药监局批准的罕见病药物中,只有28%最终在爱尔兰实现报销。平均等待时间长达1,024天——差不多三年。
其次还是“买不起”。
例如,一款用于治疗多发性骨髓瘤的孤儿药,每个疗程价格高达47.88万欧元。而这些药物,很多都不在私营保险公司报销范围之内。
也就是说,国家虽然承担了不少费用,但由于审批流程漫长、预算压力大,导致大量患者迟迟无法用药,甚至被迫自费,陷入“有药无门”的困境。
Barry教授透露,今年前9个月,HSE评估了36种新药,其中29种被推荐纳入报销体系。癌症药物的整体通过率还算不错,但问题依然存在。
特别是在对比公私患者用药差距时,很多人认为存在“医疗双轨制”。
Barry教授回应称,现实比这复杂——私人保险公司其实也很“挑”,很多新药它们也不报销,比如CAR T细胞疗法、罕见病用药等。
尽管如此,对于很多家庭来说,看到希望,比什么都重要。
提前用药机制,能不能真正缩短等待时间?是否能解决费用问题?公平性如何保障?这些都还在讨论之中。
但至少,爱尔兰已经开始动起来了。